中井まりさん
治験中の耀君。甘えたい盛りの５歳で、母のまりさんと１年半別れて暮らすことに＝米・テキサス子供病院（ムコネット提供）
■長男の難病と闘う
■湘南乃風が支援の手 新薬がスピード承認 皆さんの優しさ知る
進行性の難病「ムコ多糖症」の症状を緩和するため、骨髄移植を待ち望んでいた中井耀（よう）君（９）一家に平成１５年冬、転機が訪れます。治療薬の開発が海外で進み、アメリカでの治験に参加する道が開かれたのです。これにかけて、父親の浩さんは耀君と渡米します。昨日に続き、母、まりさんに話を聞きました。
（永栄朋子）
治験とは開発中の新薬候補を、薬と承認してもらうために行われる臨床試験です。効果や副作用を調べるのが目的ですから、比較が必要です。
耀の参加した治験も３グループに分けられました。１年間毎週、開発中の新薬を点滴するグループと、新薬と偽薬（生理用食塩水）を隔週交互に投与するグループ。そして偽薬だけを投与するグループです。誰がどのグループに入るかは、お医者さんにも知らされていません。
５歳の子が１年間、毎週５時間の点滴に耐え、中身は生理用食塩水かもしれない。残酷ですが、新薬開発のためには仕方がないこと。治験後は新薬を投与してもらえる約束でしたし、ドナーを待つしかなかった私たちには大きなチャンス。参加を切望しました。
ただ、金銭的に一家で渡米は無理でした。時間の限られた進行性難病の子と１年も離れるのはつらすぎます。でも、夫は「見知らぬ土地で決断を迫られることも多い」と譲らず、「ママといたいのは長女の海里（みり）も一緒や」の一言で日本に残る決心をしました。
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私も１週間休みを取り、渡米に付き添いました。お世話になる先生から説明を受け、病院から出てくると、外でアメリカ人のおばあちゃんと車椅子（いす）のお孫さんが待っててくれました。
お孫さんは中学生で、一目で、ムコ多糖症と分かりました。おばあちゃんは「この子は新薬のグループみたい。肌が柔らかくなったの」と。「この薬は効くんだ」と胸がいっぱいになりました。この子が中学生になるまで、ご両親はどれだけの思いでこの薬を待ってたのかと思ったら、涙が出て…。そんな私をおばあちゃんは抱きしめてくれました。
２月に渡米したのに、夫がホームシックで５月に一時帰国。別れがつらいんです。帰り際、耀が成田空港で大泣きして。夫も「偽薬かもしれんし、もう帰ろう」と、２人でトイレで泣いたそうです。でも、やめたら新薬を使えない。１年間、我慢すれば、耀のデータは薬を待つほかの患者さんのためにもなる。さんざん泣いて「やっぱり行こか」と。渡米は結局、１年半に及びました。
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２人の米国滞在中、私たちはテレビのドキュメンタリーの取材を受けました。ドラッグラグってご存じですか？ 外国で使われている薬が、日本で承認されるまでに時間差があるというのです。
ムコ多糖症１型の治療薬は、アメリカで投与が始まっていたのに、日本では未承認でした。
２型の薬は？ 治験には耀を含め４人の日本人が参加しており、データが日本にも反映されると信じていました。でも、厚生労働省は「日本人のデータでも、アメリカのデータ。日本で治験をしなければならない可能性もある」と。
日本では患者数が少なすぎて、治験のめどすら立たない薬です。早く承認されないと、幼い命が毎年消えてしまう。ムコ多糖症の子供たちと厚生労働省に出向いて副大臣に承認をお願いしました。
ムコ多糖症だけじゃなく、抗がん剤でも状況は同じです。この番組を見て、アーティストの小松亮太さんや湘南乃風がライブ活動などで支援してくれ、応援者が急速に増えていきました。皆さんの助けで「ムコ多糖症支援ネットワーク」（ムコネット）が立ち上がりました。多くの人ができる範囲のことをしてくださいました。そして、昨年１０月、耀が治験に参加した薬は申請から８カ月という異例のスピードで承認されたのです。
やはり重病の子を持つママが以前、見知らぬ人から「あんたはハズレの子を持ってしまったんや」と言われたそうなんです。私は「ハズレやない。いろんなことを教えてくれる大当たりの子なんや」と言って。
本当にそう思うんです。耀のおかげで多くの方の優しさを知ったし、皆さん、それを貫く強い心を持っていることを知って…。
完治する薬は開発されていませんし、耀も成長するに従い、骨の変形など、他のお子さんとの差が顕著になると思います。耀にはそれを乗り越える強い心を持って、大きくなってほしい。そして、１人でも多くのお子さんが早くに病気を発見され、治療薬を投与してもらえるよう、願ってやみません。
(2008/02/22)
